Zepsół Retta- terapia genowa

W lutym 2007 roku Rett Syndrome Research Fundation ogłosiło odwracalność objawów zespołu Retta na mysim modelu genetycznym. Odkryć tych dokonał na Uniwersytecie w Edynburgu
Adrian Bird z zespołem, udowadniając, że zmiany w uszkodzonym mózgu są odwracalne.

Mimo iż opracowanie skutecznej terapii genowej możliwej do zastosowania u ludzi stało się dzięki tym odkryciom bardziej realne, nie wydaje się, aby było to kwestią najbliższego czasu. Co więcej, należy pamiętać, iż terapia genowa nie będzie w stanie odwrócić negatywnych zmian i niepełnosprawności powstałych od czasu wystąpienia zespołu Retta (m.in. osteoporoza, przykurcze stawów, zanik i skrócenie mięśni, deformacje dłoni, stóp, kręgosłupa, słaba wydolność krążeniowo- oddechowa).

Dalsze badania, po obiecujących wynikach wstępnych, dotyczą IGF-1 (Boston Children’s Hospital) i NNZ-2566 (Baylor College of Medicine, UAB, Gilette Children’s Hospital). Planowane są badania nad zastosowaniem antagonisty receptora serotoninowego i dopaminowego- sarizotanu, oraz
ketaminy, jako skutecznych środków regulujących zaburzenia oddychania.


 

Opracowanie na podstawie bibliografii: Katarzyna Włodarczyk

20 grudnia 2018

Blog

DANE

KRS: 0000759988


NIP: 5170396028


REGON: 38194805700000


KONTO: 98114020040000390278282719

KONTAKT

ul. Okulickiego 2
36-060 Głogów Małopolski     
           

 

 

 tel. 660 197 119

 

 generaacja@gmail.com

 

 

Przycisk

Przycisk

Przycisk